Lancet Neurol：新确诊帕金森病患者运动障碍进展的临床和遗传预测模型研究
2017-09-26 zhangfan MedSci原创
研究确定了帕金森病运动障碍进展的预测因子，该模型将有益于临床试验的设计和评估，以及临床疾病的监测和治疗
对帕金森病进展更好地理解和预测可以改善疾病管理和临床试验设计。近日研究人员利用临床、分子和遗传数据开发新的帕金森病进展预测模型
在PPMI研究中，研究人员收集患者以及对照志愿者的遗传信息，基线临床变量，构建一个集成模型来预测帕金森病患者运动障碍年变化率。通过测定系数（R2）评估模型的有效性，同时利用独立的帕金森病的纵向和生物标记临床研究(LABS-PD； NCT00605163)考察模型的效果。
研究分析了PPMI临床试验中312名PD患者以及117名健康对照者资料，同时从LABS-PD研究中招募317名患者进行模型验证。模型对PPMI队列患者表现出强大的预测效果(5次交叉验证R2，41%，95%，CI，35-47)，在LABS-PD验证队列中，预测模型也显示出良好的效果(R2 9%，95% CI 4-16)。预测模型显示，基线帕金森患者运动障碍评分、男性、高龄以及帕金森特异性相互作用是运动障碍加重的预测因子。遗传变异是运动障碍进展最有效的预测指标 (2.9%，95% CI 1.5-4.3)，基线脑脊液生物标志物的预测能力适中 (0.3%， 95% CI 0.1-0.5)。
研究确定了帕金森病运动障碍进展的预测因子，该模型将有益于临床试验的设计和评估，以及临床疾病的监测和治疗。
原始出处：
Dr Jeanne C Latourelle et al. Large-scale identification of clinical and genetic predictors of motor progression in patients with newly diagnosed Parkinson's disease： a longitudinal cohort study and validation. Lancet Neurol. 25,September 2017.
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作者：zhangfan
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