NNN:米托蒽醌治疗视神经脊髓炎谱系疾病的大型多中心队列研究
2023-12-19 MedSci原创 MedSci原创
对大多数患者来说,MiTX 是一种有效而安全的治疗方法,其价格大大降低,可以用于难以获得治疗的地区的非裔 NMOSD 患者。
神经脊髓炎视神经谱系障碍(NMOSD)包括影响中枢神经系统的复发性炎症性脱髓鞘疾病,尤其是脊髓和视神经。根据患者血清状态的不同,有三种不同的亚型:AQP-4 抗体阳性(NMOSD-AQP4+)、抗髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体阳性(NMOSD-MOG+)和双抗体阴性(NMOSD-DN)。预防神NMOSD复发是治疗的首要目标。新的有效分子通常价格昂贵,且并不容易获得。评估成本较低的替代疗法的疗效和安全性十分必要。为此,本研究的目标是评估米托蒽醌(MiTX)对 NMOSD 的疗效和安全性。
这是一项观察性、多中心、开放式研究,对 86 名接受过 NMOSD 治疗的患者进行了长达 30 年的前瞻性随访。第一终点是随访 96 周时的首次复发。次要终点是评估复发的中位延迟时间、年复发率 (ARR) 和随访 96 周时的残疾状况扩展量表 (EDSS),并评估复发的风险因素和严重不良反应的发生情况。
结果显示,在96周的随访中,71%的患者没有复发,而在首次发病就接受MiTX治疗的患者中,复发率为87%。ARR从0.85(±0.55)降至0.32(±0.63)(P<0.001),EDSS从4.9(±2.4)降至4.2(±2.6)(P<0.001)。AQP4-IgG血清阳性(危险比[HR]=12.3,95% CI 1.64-91.6,p = 0.015)、首次发病与MiTX间隔时间≥24个月(HR =2.76,95% CI 1.23-6.17,p = 0.014)和治疗前ARR≥1(HR= 2.38,95% CI 1.05-5.39,p = 0.037)是复发的预测因素。在整个随访期间,有3名患者(3.5%)发生了严重的继发性不良反应。与 NMOSD-AQP4+ 相比,NMOSD-DN 亚组的平均 ARR-96 更低(分别为 0.07 (±0.31) vs 0.41 (±0.69),p = 0.02),而且 NMOSD-DN 亚组的 ARR 下降百分比也比 NMOSD-AQP4+ 更显著(分别为 93.1% (±30.9) vs 47% (±87.8),p = 0.012)。
此外,在第96周时,同时接受治疗的患者(9人接受吗替麦考酚酯治疗,1人接受利妥昔单抗治疗)与其他患者在MiTX疗效方面没有明显差异。
由此可见,对大多数患者来说,MiTX 是一种有效而安全的治疗方法,其价格大大降低,可以用于难以获得治疗的地区的非裔 NMOSD 患者。
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