临床研究中的替代终点的选择与思考
2020-05-11 MedSci MedSci原创
在多种原始研究类型中，随机对照试验（RCT）是证据级别最高的设计。一方面，观察性研究以及某些特定人群的临床试验的数据，常常衍生出多元甚至相反的学术观点。此时高质量的、大规模RCT就成了公允的最佳解决方
在多种原始研究类型中，随机对照试验（RCT）是证据级别最高的设计。一方面，观察性研究以及某些特定人群的临床试验的数据，常常衍生出多元甚至相反的学术观点。此时高质量的、大规模RCT就成了公允的最佳解决方案。另一方面，临床试验的设计也不能空穴来风，尤其是硬终点临床试验的开展，通常都须立足于前期小规模、探索性研究所提供的证据。 但是，受限于人力物力等因素，现实中很多研究只能退而求其次，选择与临床硬终点事件有关的生物标志物作为替代终点。这一切的前提是，临床科学家们相信：能够使异常的生物标志物恢复正常的药物或者治疗，应该会对临床实践产生改善。 事实上，临床试验是验证新药在人体中安全性有效性的重要步骤，也是新药研发过程中耗时最长（平均6-7年）、成本最高（约占总费用67%）的阶段[1]，对于一些慢性进展性疾病以及潜伏期较长的疾病来说更是如此。在这种背景下，替代终点作为衡量临床结局、减少临床观察时间的有效指标，开始广泛应用于新药临床试验设计，也逐渐为FDA审评新药广泛接受。替代终点能节省新药研发的成本和时间，加速新药审评，促进患者药品可及性提高。 一、替代终点定义，监管与发展 1 定义 2
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替代终点有重要意义。如何用好有许多条件。
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