FDA拒绝将Pharming公司的Ruconest用于预防遗传性血管性水肿

2018-09-23 MedSci MedSci原创

美国监管机构拒绝了Pharming公司的申请：将Ruconest的治疗范围扩大到预防遗传性血管性水肿（HAE）。美国食品和药物管理局（FDA）的完整回应函（CRL）要求其进行额外的临床试验，以进一步评估药物在这种情况下的有效性。

美国监管机构拒绝了Pharming公司的申请：将Ruconest的治疗范围扩大到预防遗传性血管性水肿（HAE）。美国食品和药物管理局（FDA）的完整回应函（CRL）要求其进行额外的临床试验，以进一步评估药物在这种情况下的有效性。

Pharming首席运营官Bruno Giannetti博士说："虽然结果不是我们预期的，但我们期待与FDA合作，补充额外的临床数据，以便患者能够使用Ruconest预防HAE。"

该公司首席执行官Sijmen de Vries表示："我们认为这是一个小小的挫折......我们将继续开发创新的以及更便捷的Ruconest给药方式，用于急性治疗和预防HAE。"

Ruconest于2010年在欧洲首次被获准用于治疗罕见的遗传性疾病HAE。HAE是由一种叫做 C1 酯酶抑制剂的血浆蛋白数量不足引起，在美国这种疾病影响大约 6000 至 1 万名患者。患有 HAE 的人可迅速发生快速的手、脚、四肢、脸、肠道或呼吸道肿胀。这些肿胀的急性发作可自然而然发生，或通过压力、手术或感染诱发产生。呼吸道肿胀在不及时治疗的情况下可能会是致命的。Ruconest 是从转基因兔子的奶中纯化的一种人重组 C1 酯酶抑制剂。Ruconest 旨在恢复患者血浆中功能性 C1 酯酶抑制剂的水平，从而治疗这种肿胀的急性发作。

原始出处：

http://www.pharmatimes.com/news/setback_for_pharmings_bid_to_expand_use_of_ruconest_1252911

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作者：MedSci

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