Biohaven公司的髓过氧化物酶抑制剂Verdiperstat治疗多系统萎缩症喜获FDA的孤儿药指定
2019-02-20 不详 MedSci原创
2019年2月19日，Biohaven宣布其新型髓过氧化物酶（MPO）抑制剂verdiperstat治疗多系统萎缩（MSA），已获得美国食品和药物管理局（FDA）颁发的孤儿药品指定。
MSA是一种罕见的、进展迅速的致命性神经退行性疾病，在疾病发作后平均6-10年后会导致死亡。目前MSA没有治疗药物，临床只能进行症状疗法或者姑息疗法。
Verdiperstat是一种口服、具有脑渗透性的不可逆MPO抑制剂，可用于抑制MPO相关的大脑病理性氧化应激和炎症。在此之前，Verdiperstat治疗MSA也已经获得了欧盟委员会孤儿药指定。
verdiperstat开发负责人Irfan Qureshi评论说："我们非常高兴FDA授予verdiperstat的孤儿药品指定。同时我们也相信verdiperstat很可能成为MSA的第一个有效治疗药物，有望在今年下半年开始期全球性的3期临床试验。"
如果药物最终获批监管批准，孤儿药指定的潜在好处包括税收抵免、豁免营销申请使用费和7年的营销专营权。
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作者：不详
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