NEJM：公布CAR-T癌症疗法历史性突破！癌症复发患者依然有效
2018-02-02 小通 生物通
UT Southwestern的Simmons综合癌症中心的研究人员进行的一项历史性研究证实了CAR-T疗法的有效性：CAR-T疗法利用基因修饰的免疫细胞成功治疗了儿童和年轻人的急性淋巴细胞白血病（ALL）。
Laetsch博士说，“这是癌症治疗的新领域。”
CAR-T疗法工作原理
UT Southwestern的Simmons综合癌症中心的研究人员进行的一项历史性研究证实了CAR-T疗法的有效性：CAR-T疗法利用基因修饰的免疫细胞成功治疗了儿童和年轻人的急性淋巴细胞白血病（ALL）。
这一研究成果公布在New England Journal of Medicine杂志上。
“虽然大多数ALL患儿对化疗反应良好，但是这个试验的患者是癌症已经复发的患者，他们迫切需要一种替代方案，这项研究利用经基因改造后的患者T细胞来对抗患者的癌细胞，结果令人惊喜——许多患者都有良性反应，”Simmons综合癌症中心的助理教授Ted Laetsch博士表示，Laetsch博士是这一地区CAR-T试验的首席研究员。
全球试验总共治疗了75名一般治疗出现抗性的急性淋巴细胞白血病（ALL）年轻患者。在接受治疗的75位患者中，有81％在治疗后缓解，这是一个很高的数量了。基于这些有希望的早期成果，FDA于8月下旬批准了25岁及以下ALL患者的CAR-T疗法。
Laetsch博士目前也在为对治疗没有反应，或者癌症复发多次的年轻ALL患者提供CAR-T治疗。不久医师们将能用CAR-T疗法治疗其他类型的血液和骨髓癌症。“看到没有其它选择的孩子对这种新疗法反应良好，并持续有疗效，这是非常令人欣慰的，”Laetsch博士说，“这是癌症治疗的新领域。”
这种疗法被称为tisagenlecleucel，数据显示治疗3个月后总消退率为81%。流式检测显示所有对治疗产生反应的病人都没有残余的癌细胞，而流式分析是最灵敏的检测手段。6个月的总生存率达90%，12个月的总生存率达76%。目前还没到消退中位期，而血液中的tisagenlecleucel已经持续存在达20个月。
另外一位副教授Larry Anderson博士目前正在召集多发性骨髓瘤成人患者，进行CAR-T治疗临床试验。在2018年初，UT Southwestern也将进行大B细胞淋巴瘤患者CAR-T治疗的试验。
CAR-T是一种创新的免疫疗法，这种方法采用患者免疫细胞的新版本作为活性药物。整个过程包括将患者的T细胞（人体免疫系统中的一种白细胞）送入实验室中，将细胞改造成能特异性识别癌细胞，就像身体中的T细胞在感染过程中能预先识别病毒一样。然后将激活的T细胞送回患者的血液，在那里它们能攻击癌细胞。这种CAR-T活性药物的剂量对于每个患者来说，都是特定的，个性化定制的。
急性淋巴细胞白血病是由于骨髓生成太多白细胞的而导致的一种血液癌症。据美国国家癌症研究所（National Cancer Institute）的统计，每年约有3,500例新生儿患儿，ALL是最常见的儿童癌症。 Laetsch博士表示，一般儿童ALL对传统化疗反应很好，但是初始治疗无效或癌症复发的患者，后续几轮化疗的疗效不到一半。
有意参加美国西南部CAR-T多发性骨髓瘤试验患者可以致电214-645-HOPE（214-645-4673）（联系人：Julie Zuckerman）。
原始出处：
Park J.H., Rivière I., Gonen M., et al.Long-Term Follow-up of CD19 CAR Therapy in Acute Lymphoblastic Leukemia.N Engl J Med 2018; 378:449-459
作者：小通
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