Blood：Pacritinib治疗骨髓纤维化MF患者是否有效？

MRI检测和身体检查最佳脾体积改变百分比

Pacritinib(SB1518)是一个种Janus激酶2(JAK2)，JAK2（V617F）和Fms样酪氨酸激酶3抑制剂不能抑制JAK1。在1期研究中，Pacritinib(SB1518)在治疗原发性和继发性骨髓纤维化（MF）疾病中表现出良好的安全性。这个多中心2期研究中，进一步证实了pacritinib治疗MF患者的安全性和有效性。符合条件的患者在标准疗法中脾肿大控制不佳，或通过中危或高危Lille评分诊断为脾肿大。任何程度血细胞减少患者是符合要求。

收纳了35名患者，40%的患者血红蛋白<10g/dL，43%的患者有血小板<100 000×10(9)/L。直到24周，通过磁共振成像（MRI）评估在26名患者中有8名（31%）患者脾体积减少（减少量≥35%），通过身体检查，在33名患者中有14名患者(42%)的脾脏大小减少（减少量≥50%）。除了疲劳症状，骨髓纤维化（MF）的所有症状改善中值≥50%。1级或2级腹泻(69%)和恶心(49%)是最常见在治疗中诱发不良事件。由于患者的不良反应，其中有9名（26%）患者终止药物治疗。

Pacritinib活性剂是治疗MF患者的有效药物,为先前存在贫血和血小板减少的患者提供一个潜在的治疗选择。

原始出处

Komrokji RS1, Seymour JF2, Roberts AW3, Wadleigh M4, To LB5, Scherber R6, Turba E1, Dorr A7, Zhu J8, Wang L9, Granston T9, Campbell MS9, Mesa RA6.Results of a phase 2 study of pacritinib (SB1518), a JAK2/JAK2(V617F) inhibitor, in patients with myelofibrosis.Blood. 2015 Apr 23