一研究团队回顾性地回顾了72名贫血的骨髓纤维化患者（MF;中位年龄68岁），他们在研究进入1/2期莫美替尼临床试验时初治JAK2抑制剂。驱动突变谱包括JAK269%，CALR17%，MPL8%和三阴性6%;其他突变包括ASXL139%和SRSF217%。莫美替尼的中位剂量为每日300mg。
贫血反应通过正式标准进行评估，并记录在44%的血红蛋白水平低于性别调整参考范围（n = 72）的患者，48%的血红蛋白<10 g / dl（n = 54）和46%的输血依赖性患者中（n = 28）。原发性血小板增多症后MF（83% vs 37%;p=0.001）、血清铁蛋白降低（p=0.003）和从诊断到莫美替尼治疗的时间更短（p=0.001）更可能出现贫血反应;前两个变量在输血依赖患者中也是预测性的。莫美替尼治疗后的中位生存期为3.2年。
在单因素分析中，贫血应答者的生存率更高（中位 3.8 vs 2.8 岁;p=0.14），存在 1 型/样CALR突变时，生存率较低，年龄>65 岁、ASXL1/SRSF2突变、核型不利、DIPSS 加高风险、红细胞输注需求和血清铁蛋白较高时生存率较低。多变量分析证实了贫血反应对生存率的有利影响（p=0.02;HR 0.5，3/5/10 年生存期;69%/38%/25%).输血依赖性患者也注意到这种生存优势（3.7 vs 1.9年;p=0.01;HR 0.3），似乎仅限于遗传特征不利的患者。
该研究提示短期生存获益与贫血应答相关，尤其是在输血依赖患者和基因特征不良的患者中。然而，72例患者中的34例(47%)接受了后续治疗，其中18例患者接受了第二种JAK2抑制剂治疗，由于回顾性设计，这一因素无法纳入我们的生存分析，这是研究的局限性。总的来说，他们的研究结果强调了对MF的疾病修饰疗法和同种异体移植的应用进行持续研究的必要性。
原始出处：
作者：将军的九分裤
版权声明：
本网站所有注明“来源：梅斯医学”或“来源：MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明“来源：梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
