基因疗法LentiGlobin治疗镰状细胞病：I / II期临床取得积极结果
2020-06-13 Allan MedSci原创
Bluebird生物公司正在进行的基因疗法LentiGlobin治疗镰状细胞病（SCD）的I / II期研究的最新数据表明，严重的血管闭塞性危机（VOC）和急性胸腔综合征（ACS）已经得以解决。
Bluebird生物公司正在进行的基因疗法LentiGlobin治疗镰状细胞病（SCD）的I / II期研究的最新数据表明，严重的血管闭塞性危机（VOC）和急性胸腔综合征（ACS）已经得以解决。Bluebird生物公司首席医学官David Davidson评论说：“VOC的完全清除表明LentiGlobin可以提供真正有意义的临床益处。此外，抗溶血性HbAT87Q几乎全细胞分布，提示LentiGlobin可能会大大改变该病的病理生理”。
截至3月3日，HGB-206试验中共有34例患者接受了LentiGlobin治疗，结果表明，患者年度VOC及ACS均降低了99.8％。该公司计划在SCD中加速批准LentiGlobin。
镰状细胞性贫血由血红蛋白β链常染色体隐性单基因缺陷引起，该缺陷可导致镰状细胞血红蛋白（sickle cell haemoglobin，HbS）的产生。如果自父母一方遗传了 HbS，而自父母另一方遗传了另一种异常血红蛋白（或称 β 地中海贫血），可能发生其他形式的镰状细胞病（例如HbSC或HbSB地中海贫血）。
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