美国为Dravet综合征提供了新的治疗方案
2018-08-26 MedSci MedSci原创
美国监管机构已批准Biocodex的Diacomit用于治疗与Dravet综合征（DS）相关的癫痫发作，这是一种罕见且难以治疗的癫痫形式。该决定允许医生给服用氯巴嗪的两岁以上的病人开这种药。批准是基于两项多中心安慰剂对照试验，STICLO France和STICLO Italy，这两项试验的主要疗效终点都是应答率，定义为在全身性阵挛或强直性阵挛发作频率(每30天)下降超过50%的患者数量。在STI
美国监管机构已批准Biocodex的Diacomit用于治疗与Dravet综合征（DS）相关的癫痫发作，这是一种罕见且难以治疗的癫痫形式。
该决定允许医生给服用氯巴嗪的两岁以上的病人开这种药。
批准是基于两项多中心安慰剂对照试验，STICLO France和STICLO Italy，这两项试验的主要疗效终点都是应答率，定义为在全身性阵挛或强直性阵挛发作频率(每30天)下降超过50%的患者数量。
在STICLO France，接受Diacomit（stiripentol）的患者的应答率为71％，而接受安慰剂的患者为5％。
在STICLO Italy，接受该药物治疗的患者的应答率为67％，而接受安慰剂的患者为9.1％。
最常见的不良反应发生在至少10％的Diacomit治疗患者中且比安慰剂更频繁，包括嗜睡（67％），食欲下降（45％），激动（27％），共济失调（27％）， 体重下降（27％），肌张力减退（24％），恶心（15％），震颤（15％），构音障碍（12％）和失眠（12％）。
Dravet综合征，也被称为严重的婴儿期肌阵挛性癫痫(SMEI)，是一种灾难性的早期癫痫综合征，据认为在美国大约有2000到8000名患者出现这种症状。
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