JAMA Neurol：氨溴索联合β-葡萄糖脑苷酶用于改善PD患者运动功能
2020-01-19 MedSci MedSci原创
研究发现，氨溴索治疗安全、耐受性好，能穿透血脑屏障，实现靶向结合，提高脑脊液α-突触核蛋白水平，改善帕金森患者运动功能
葡萄糖脑糖苷酶基因GBA1（OMIM 606463）突变是帕金森病（PD）最重要的危险因素。体外和体内研究表明，氨溴索可提高β-葡萄糖脑苷酶（GCase）酶活性，降低α-突触核蛋白水平。近日研究人员探讨了盐酸氨溴索联合GCase治疗PD伴和不伴GBA1基因突变患者的安全性、耐受性、脑脊液（CSF）渗透性及靶向性。
23例中度PD患者参与研究，18名患者完成，每天口服氨溴索的剂量增加到1.26克。研究的主要终点为186天脑脊液中氨溴索检出量和脑脊液GCase活性变化。
18名参与者中，15名为男性，平均年龄60.2岁，17人（8人有GBA1突变，9人没有GBA1突变）被纳入初步分析。在第0天到第186天之间，观察到脑脊液中氨溴索含量增加了156 ng/mL。脑脊液GCase活性下降19%（0.059nmol/mL/h）。氨溴索治疗耐受性良好，无严重不良反应。脑脊液α-突触核蛋白浓度增加50pg/mL（13%）。脑脊液GCase蛋白质水平增加88ng/mol（35%）。帕金森病统一运动障碍评分下降（即改善）6.8分。在有和无GBA1突变的患者中均观察到上述变化。
研究发现，氨溴索治疗安全、耐受性好，能穿透血脑屏障，实现靶向结合，提高脑脊液α-突触核蛋白水平，改善帕金森患者运动功能。
原始出处：
Stephen Mullin et al. Ambroxol for the Treatment of Patients With Parkinson Disease With and Without Glucocerebrosidase Gene Mutations A Nonrandomized， Noncontrolled Trial.JAMA Neurol. January 13， 2020.
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