NEJM:免疫抑制疗法加用艾曲波帕治疗重度再生障碍性贫血

2022-01-09 Nebula MedSci原创

在标准免疫抑制治疗中加入艾曲波帕可提高既往未治疗过的重度再生障碍性贫血患者的血液学缓解率、缓解速度和缓解深度

获得性再生障碍性贫血是一种涉及原发性骨髓衰竭并表现为全血细胞减少症的血液疾病。自身免疫发病机制的最佳证据往往来自患者对免疫抑制治疗的反应和实验室研究。

一项单组的1-2 期研究表明,艾曲波帕(Eltrombopag)提高了重度再生障碍性贫血患者采用标准免疫抑制疗法(包括马抗胸腺细胞球蛋白 [ATG] 和环孢素)的疗效。

 

《新英格兰》近日发表了一项前瞻性、调查员主导的、开放标签的、多中心的、随机3期试验,对比了马ATG联合环孢素±艾曲波帕作为既往未治疗过的重度再障患者的一线治疗的疗效和安全性。主要终点是3个月时的血液学完全缓解率。

研究设计

3个月时的血液学完全缓解率

受试患者随机接受免疫抑制治疗(A组,101位)或免疫抑制治疗+艾曲波帕(B组,96位)。A组和B组在3个月时的完全缓解率分别是10%和22%(优势比 3.2, 95% CI 1.3-7.8,p=0.01)。

第6个月时的缓解率

第6个月时,A组和B组患者的总缓解率(包括完全缓解和部分缓解)分别是41%和68%。A组和B组患者获得首次缓解的中位时间分别是8.8个月和3.0个月。

无事件生存期

两组严重不良事件的发生率相似。中位随访了24个月,A组有1位患者、B组有两位患者出现了被归类为骨髓增生异常综合征的核型异常;无事件生存率分别是34%和46%。基线时,A组和B组患者的体细胞突变率分别是29%和31%;在6个月时,突变率分别增加到了66%和55%,但不影响血液学反应和2年预后。

总之,在标准免疫抑制治疗中加入艾曲波帕可提高既往未治疗过的重度再生障碍性贫血患者的血液学缓解率、缓解速度和缓解深度,且没有额外的毒性作用

原始出处:

Peffault de Latour Régis,Kulasekararaj Austin,Iacobelli Simona et al. Eltrombopag Added to Immunosuppression in Severe Aplastic Anemia.[J] .N Engl J Med, 2022, 386: 11-23.

作者:Nebula



版权声明:
本网站所有注明“来源:梅斯医学”或“来源:MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (3)
#插入话题

相关资讯

Blood:艾曲波帕(eltrombopag)可在IFNγ介导的炎性环境中维持人造血干/祖细胞的存活和功能

中心点:在人类HSPCs中,IFNγ过剩会扰乱TPO诱导的信号通路;艾曲波帕(eltrombopag)可通过克服这种抑制从而增强HSPC功能。通过TPO:IFNγ异构体封闭TPO上的与c-MPL结合的低亲和力结合位点,有助于干扰TPO信号。摘要:在免疫介导的骨髓衰竭综合征(BMF)中,促炎细胞因子干扰素-γ(IFNγ)参与人类造血干细胞和祖细胞(HSPC)的耗竭。Luigi J. Alvarado

Blood:艾曲波帕(EPAG)与难治性重度再生障碍性贫血(rSAA)

基于43位患者治疗12周(50-150mg)的效果,艾曲波帕(EPAG)获得FDA批准用于治疗难治性重度再生障碍性贫血(rSAA)。反应动力学表明延长EPAG(150mg)的给药时间可加速反应速度,提高缓解率。研究人员招募了40位rSAA患者,EPAG 150mg/日,主要评估指标是24周时的缓解率。24周时,有20位(50%)患者获得缓解,其中5位(25%)在12周时被认为是无反应者。15/19

Blood:艾曲波帕治疗继发于LPDs的ITP

继发于慢性淋巴增殖性疾病(LPD)的免疫性血小板减少症(ITP)对常规治疗反应较差。研究人员开展一多中心的2期前瞻性研究,为期24周,招募了18位继发于LPD的ITP患者(sITP),评估艾曲波帕用于这类患者的疗效和安全性。

Leukemia:艾曲波帕eltrombopag在骨髓增生异常综合征的PDX模型中的临床前评估

骨髓增生异常综合征(MDS)是一种克隆性造血干细胞疾病,其特征是骨髓(BM)发育不良、血细胞的减少、复发性基因组畸变以及疾病发展为急性髓系白血病的易感性。

Blood Cells Mol Dis:艾曲波帕作为原发性免疫性血小板减少症患者二线治疗的有效性和安全性

研究证实了艾曲波帕作为二线治疗慢性ITP患者的有效性和安全性

AJH:艾曲波帕治疗单倍体相同外周血干细胞移植后持续性血小板减少症患者

持续性血小板减少症(PT)是异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后常见的并发症,对生存率产生显著的负面影响。已发表的数据表明,PT的机制可归因于血小板生成受损、外周破坏加速或两种之间的相互作用。