FDA批准治疗A型血友病单链凝血因子的药物AFSTYLA

2016-05-30 佚名 药明康德微信号

近日,杰特贝林(CSL Behring)宣布FDA为其研发的AFSTYLA亮了绿灯,批准它用于A型血友病患者的治疗。值得一提的是,AFSTYLA是目前首个,也是唯一一个获批治疗A型血友病的重组单链凝血因子VIII。 A型血友病是一种经典的遗传疾病,当患者(主要是男性)的体内缺乏合成正常关键凝血因子VIII的基因时,就会出现严重凝血障碍,导致出血不止。在所有血友病患者中,A型血友病是最

近日,杰特贝林(CSL Behring)宣布FDA为其研发的AFSTYLA亮了绿灯,批准它用于A型血友病患者的治疗。值得一提的是,AFSTYLA是目前首个,也是唯一一个获批治疗A型血友病的重组单链凝血因子VIII。

A型血友病是一种经典的遗传疾病,当患者(主要是男性)的体内缺乏合成正常关键凝血因子VIII的基因时,就会出现严重凝血障碍,导致出血不止。在所有血友病患者中,A型血友病是最为常见的类型——据估计,在全世界范围内,每10000人中就约有一名A型血友病患者。在美国,每6000名男婴中就有一人受影响,患者总数约为16000人。这些患者的关节、肌肉以及内脏等部位会出现持续且自发的出血。为了对疾病进行治疗和预防,常规的治疗方案是进行大量与长期的凝血因子静脉输注,这也给患者带来了诸多不便。

AFSTYLA则有望改善这些患者们的治疗情况。作为一种重组单链凝血因子VIII,AFSTYLA由单根多肽链构成,其分子更为稳定,因此能起效的时间也就更久。为了检验AFSTYLA的疗效与安全性,研究人员进行了一项名为AFFINITY的关键临床试验,试图分析AFSTYLA能否有效对患有A型血友病的成人、青少年与儿童进行治疗。研究结果发现经AFSTYLA治疗后,这些患者每年自发出血的中位数为0!这意味着至少有一半的病人没有出现自发性出血。此外,研究人员还发现每周只要输注AFSTYLA不超过两次,就能让94%的成年人与青少年,以及96%的12岁以下儿童的出血情况得到控制。AFSTYLA在研究中并没有出现任何严重的安全性问题,最常见的副作用仅仅是头晕或过敏。基于这些临床试验的数据,FDA批准AFSTYLA上市,用于A型血友病患者的治疗。它最早将于今年夏天进入临床应用。

“这款首例重组单链凝血因子VIII在设计上更为稳定,疗效也更持久。经FDA批准后,它能够为患者与医生提供一种重要的新治疗方案,长期且有效地控制出血状况,”拉什大学(Rush University)血友病与血栓疾病中心的助理教授,同时也是AFFINITY试验负责人的Lisa Boggio博士说道:“AFSTYLA的疗效出色,安全性佳,每周也只要输注两次。它能减少治疗对患者生活的影响。”

杰特贝林的首席科学官兼研发主管Andrew Cuthbertson博士

“在过去的100年间,杰特贝林一直专注于研发满足患者需求的创新疗法,” 杰特贝林的首席科学官兼研发主管Andrew Cuthbertson博士说道:“AFSTYLA的批准进一步彰显了杰特贝林通过开发创新疗法改善患者生活的努力。我们希望它能对A型血友病患者产生积极影响。”

我们恭喜杰特贝林取得的成就,也祝愿AFSTYLA能改善更多患者的生活情况,让他们不再受血友病的困扰。

参考资料

[1] U.S. FDA Approves CSL Behring's AFSTYLA? -- The First and Only Recombinant Factor VIII Single Chain Therapy for Hemophilia A

[2] 杰特贝林官方网站

作者:佚名



版权声明:
本网站所有注明“来源:梅斯医学”或“来源:MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (5)
#插入话题

相关资讯

中国血友病援助平台“血友援助之家”成立

与会嘉宾为“血友援助之家”揭牌 摄影 李星杰   3月19日下午,我国首个由媒体和公益组织共同发起的血友病援助平台——“血友援助之家”在北京成立并揭牌。活动发起方代表中国科学报社党委书记、医学科学报社社长刘峰松,北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛,中国医学科学院北京协和医院护理专家李魁星,中国医学科学院血液病医院血液内科专家薛峰,上海交通大学医学院附属瑞金医院检验科专家戴菁

邦耀生物基因编辑实验室在基因治疗血友病领域获得突破

2016年3月10日,华东师范大学生命科学学院院长、邦耀生物首席科学家、上海市调控生物学重点实验室刘明耀教授和李大力教授课题组在国际著名学术期刊《EMBO molecular Medicine》杂志上发表了题为“CRISPR/Cas9-mediated somatic correction of a novel coagulator factor IX gene mutation ameliora

拜耳A型血友病药物Kovaltry获FDA批准

近日,美国FDA批准拜耳A型血友病药物Kovaltry上市,用于儿童和成人A型血友病患者。Kovaltry是一种是未经修饰的重组因子VIII化合物。 FDA此次积极监管意见主要依据一项名为LEOPOLD的长期临床试验研究,主要考察Kovaltry常规预防给药在成人、青少年和儿童A型血友病患者中的药动学、安全性和疗效,以及对围手术期出血护理的影响。FDA推荐Kovaltry在青少年和成人中剂量

Blood:双特异性抗体ACE910治疗血友病

 患有严重的A型血友病(<1%剩余因子Ⅷ凝血活性[FⅧ:C])的病人有着更高的风险出现出血并发症。治疗A型血友病的一个重要的目标就是维持FⅧ:C超过1%,从而降低出血风险,尤其是关节部位。为了实现这一目标,静脉注射重组或者血浆衍生的FⅧ试剂从而预防出血风险。但是这一治疗方案有着诸多缺陷。为了克服现有的标准治疗的弊端,研究人员研发了新型的双特异性抗体,这一抗体可以同时激活因子IX和X

Blood:B型血友病治疗药物rIX-FP三期临床试验成功

 B型血友病,尤其是中到严重的类型(低于5%因子FⅨ活性),会导致自发性出血,从而导致严重的关节炎,颅内、颈部咽喉或者胃肠道区域出血很可能危及生命。预防复发性出血和关节恶化保护政策的肌肉骨骼功能是常规预防治疗的目标。现有的预防策略需要频繁注射FⅨ替代物。这给患者的日常生活带来了巨大的不便。 来自意大利、日本和保加利亚等过的科研人员进行了一项全球多中心临床三期试验,用以评价用白蛋

我国甲型血友病 5年增70%,目前全国约10万患者

我国约有10万血友病人,当中绝大部分是孩子,并且登记数字每年都在增长。血友病是一种遗传性凝血功能障碍导致的出血性疾病,由于患者的血液中先天缺乏一种凝血因子,容易导致出血不止,可以致残,甚至危及生命。如果患者能够接受规范治疗,病情完全可以控制,过上正常生活。但遗憾的是,我国九成以上患者因为缺乏早期治疗而导致身体残疾,或因病致贫,生活现状不容乐观。 患者登记数:5年增长7