PNAS:基因编辑在肾脏疾病中的应用
2018-11-21 小通 生物通
科学家首次确定了如何阻止先天性肾脏疾病,这可能为今后的个性化治疗铺平道路。 英国纽卡斯尔大学的研究人员在细胞和小鼠模型中表明,基因编辑可用于Joubert综合征,以阻止携带CEP290缺陷基因对患者肾脏造成损害。Joubert综合征是一种脑部疾病,引起不同程度的身体、精神和视觉障碍。大约80000个新生儿中有一个会得这种病,其中的三分之一患者会导致肾衰竭。
作者:小通
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