NEJM:Kymriahc治疗儿童和青年复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病

2018-02-01 zhangfan MedSci原创

研究认为,接受单次Kymriahc治疗后,儿童和青年复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者可产生持续性疾病缓解

在先前开展的单中心1-2a期临床研究中,抗CD 19嵌合抗原受体T细胞疗法对儿童和青年复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)具有很高的完全缓解率,但存在可逆的毒性作用。

近日研究人员公布了儿童和青年CD 19+复发或难治性B细胞ALL患者II期临床研究的组织学研究结果。本次研究的主要终点是治疗3个月后缓解率。

75名患者接受Kymriahc单次治疗并参与有效性评估。总体上,治疗3个月后的缓解率为81%,所有应答患者微小疾病残留阴性。6个月的无事件生存以及总生存率分别为73%和90%,12个月为50%和76%。中位缓解时间未达到。Kymriahc治疗的持续效应可长达20个月。73%的患者出现3-4级不良事件。77%的患者发生细胞因子释放综合征,其中48%的患者接受了托珠单抗治疗;40%的患者发生神经功能事件,所有患者均接受维持治疗,无脑水肿报道。

研究认为,接受单次Kymriahc治疗后,儿童和青年复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者可产生持续性疾病缓解。

原始出处:

Shannon L. Maude et al. Tisagenlecleucel in Children and Young Adults with B-Cell Lymphoblastic Leukemia. N Engl J Med. February 1 2018.

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作者:zhangfan



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