Eur J Pediatr：羟氯喹治疗儿童增生性狼疮肾炎的疗效和安全性

大约60％的儿童全身性红斑狼疮（C-SLE）患者会出现狼疮肾炎（LN）。尽管在治疗方面取得了进步，LN的发病率和死亡率仍然很高，导致17-25％的患者出现肾衰竭。当患有SLE的患者患有蛋白尿（> 500 mg/day或尿液量表上> 3+）以确认诊断，评估疾病活动或慢性治疗时，所有指南都建议进行肾脏活检。羟氯喹（HCQ）是一种抗疟药物，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）的粘膜、肌肉骨骼、宪法表现。近日，发表于Eur J Pediatr的一项随机对照试验评估了HCQ对增殖性狼疮肾炎（LN）患儿的疗效和副作用。

在这项双盲、随机、安慰剂对照的试验研究中，研究人员纳入60名接受类固醇和霉菌素（MMF）方案治疗的增殖性LN III级和IV级儿童患者，将其随机分为两组，HCQ组（n = 30）和安慰剂组（n = 30）。他们在6个月和12个月的随访中通过粘膜、眼科检查和调查（BUN、肌酐、24小时蛋白尿、甘油三酯（TG）、胆固醇、Antids-DNA、C3、C4）进行了初步评估。疾病活动是用系统性红斑狼疮疾病活动指数（SLEDAI-2 k）来评估的。

结果显示，12个月后，HCQ组的TG、胆固醇、24小时蛋白尿、Antids-DNA和SLEDAI评分均显著下降（P：0.002，0.012，0.031，0.001，分别）。12个月后，HCQ组出现主要终点（LN部分和完全缓解）的累积发生率为40%和60%，而安慰剂组为53.3%和36.7%（P：0.002）。12个月后，HCQ组出现粘膜脱发（3.3%）、色素沉着（10%）和眼科轻度视网膜变化（6.7%），但它们与安慰剂组没有显著差异。

综上所述，该研究结果表明，HCQ改善了增殖性LN患儿的疾病和LN活性，少数病例在使用HCQ后有记录的皮肤色素沉着和轻度视网膜变化。研究的局限性是样本量较小，短的随访时间和未监控HCQ累积剂量及其血清水平。建议患者每年都应进行眼科筛查。

原始出处：

Fatma Sayed Gheet, et al., Hydroxychloroquine in children with proliferative lupus nephritis: a randomized clinical trial. Eur J Pediatr. 2023 Apr;182(4):1685-1695. doi: 10.1007/s00431-023-04837-0.