PN:中国儿童期重症肌无力的临床特征、治疗和预后因素
2023-08-08 小文子 MedSci原创
重症肌无力(MG)是一种自身免疫性神经肌肉疾病,儿童期发病的MG称为儿童期MG(CMG),多数CMG患者临床症状轻微,预后良好,尤其是发病年龄早、病程短、AChR-ab阴性的患者。
重症肌无力(MG)是一种自身免疫性神经肌肉疾病,儿童期发病的MG称为儿童期MG(CMG);在中国,这种情况的年龄上限通常设定为14岁。Pediatric Neurology杂志发表了一项研究,描述儿童期MG患者的临床特征,并探讨影响治疗结果的预测因素。
研究人员对1990年1月-2021年5月在同济医院治疗的859例14岁以前发病的CMG患者进行回顾性观察队列分析。
研究共纳入859名患者,平均随访时间为11.7±8.9年。诊断时,对所有患者进行新斯的明试验,其中779例(90.7%)的上睑下垂或眼肌麻痹症状均有改善。
结果显示,青春期发病组(n=148)的病程比青春前期组(n=711)更差,包括全身型MG(GMG),眼肌型MG(OMG),以及严重的美国重症肌无力基金会(MGFA)分型的发病率更高。
所有患者均接受吡斯的明治疗,195例(22.7%)表现出满意的改善。657例单独使用吡斯的明控制不佳的患者接受泼尼松治疗,中位口服最大剂量15.0 mg(10.0,20.0)。从症状出现到开始使用强的松的中位持续时间为1.0年(0.2,7.2)。经泼尼松治疗后,226例患者改善不理想,37例出现药物不良反应。196例接受免疫抑制剂治疗。
多因素回归分析显示,胸腺增生(OR=1.698,95%CI,1.067~2.702;P=0.026),MGFA II型(OR=1.849,95%CI,1.105~3.094;P=0.019),MGFA III至V型(OR=5.745,95%CI,2.747~12012;P<0.001),泼尼松治疗前的疾病持续时间(OR=1.079,95%CI,1.050~1.108;P<0.001),泼尼松治疗前胸腺切除术(OR=0.274,95%CI,0.086~0.873;P=0.028)是泼尼松耐药性的独立预测因素。
最后一次就诊时,840例眼肌型MG(OMG)患者中的121例在症状出现后的中位10.0年后发展为全身型MG(GMG),186例患者(21.7%)实现了完全稳定缓解(CSR)。
在多变量分析中,发病年龄、胸腺增生、泼尼松和免疫抑制剂(IS)治疗与全身症状相关,而发病年龄、病程、ACh受体抗体(AChR-ab)、MGFA II型、短期泼尼松治疗和IS治疗则与CSR相关。
结果表明,大多数CMG患者临床症状轻微,预后良好,尤其是发病年龄早、病程短、AChR-ab阴性的患者。此外,早期泼尼松和IS治疗被证明对大多数CMG患者是有效和安全的。
原文出处:
Zhuajin Bi, Huizhen Ge, et al, Clinical Features, Treatment, and Prognostic Factors of Childhood-Onset Myasthenia Gravis in a Large Chinese Cohort, Pediatric Neurology, 2023, https://doi.org/10.1016/j.pediatrneurol.2023.06.008.
作者:小文子
版权声明:
本网站所有注明“来源:梅斯医学”或“来源:MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言