FDA 批准 Lu 177 dotatate 用于 12 岁及以上 SSTR 阳性 GEP-NET 儿童患者

神经内分泌肿瘤（NET）是一类起源于全身神经内分泌细胞并具有神经内分泌标记物的少见肿瘤，以往也称为类癌，2010年WHO统称为NETs。NET主要分布在肺、胰腺、胃肠道（直肠、小肠），我国肠道好发部位为直肠占20%。NET的诊断经常被延迟，大约10%至20%的儿童患者确诊时患有转移性疾病。

2024年4月23日，美国FDA批准Lutetium Lu 177 dotatate 用于治疗12岁及以上的生长抑素受体阳性（SSTR+）胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）的儿童患者，包括前肠、中肠和后肠神经内分泌肿瘤。这是 FDA 首次批准一种放射性药物或放射性药物用于 12 岁及以上 SSTR 阳性 GEP-NET 儿童患者。据了解，Lutetium Lu 177 dotatate于2018年获批用于成人的这一适应症External Link Disclaimer。

此次批准是基于NETTER-P（NCT04711135）的药代动力学、剂量测定和安全性数据，NETTER-P是一项正在进行的国际性、多中心、开放标签、单臂研究，研究对象是局部晚期/无法手术或转移性SSTR阳性GEP-NET或嗜铬细胞瘤/副神经胶质瘤（PPGL）的青少年患者。该研究对 9 名儿科患者进行了安全性评估，其中包括 4 名 GEP-NET 患者。主要结果指标是靶器官的吸收辐射剂量和第一个治疗周期后的不良反应发生率。其他结果指标包括使用Lutetium Lu 177 dotatate 治疗后的短期不良反应。

结果显示，在 NETTER-P 中观察到的不良反应情况与在成人中NETTER-1试验中观察到的结果相似。此外，儿童患者估计接受的放射剂量位于外部射线放射治疗（external beam radiation）的既定器官阈值之内，并与成人批准剂量的放射剂量相当。结果i推荐的Lutetium Lu 177 dotatate剂量为7.4 GBq（200 mCi），每8周（±1周）一次，共4次。应按照推荐剂量使用术前用药和联合用药。该药上市后，针对青少年群体，研究人员将持续开展Lutetium Lu 177 dotatate的长期疗效与安全性评估，确保其在该年龄段的应用得到科学严谨的验证。

参考资料
FDA approves lutetium Lu 177 dotatate for pediatric patients 12 years and older with GEP-NETS.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-lutetium-lu-177-dotatate-pediatric-patients-12-years-and-older-gep-nets