miR-155抑制剂治疗T细胞淋巴瘤，获得美国FDA的孤儿药物指定
2020-07-24 MedSci原创 MedSci原创
microRNA-155的过表达与多种T细胞淋巴瘤和其他血液癌的预后不良有关。
生物制药公司miRagen Therapeutics宣布，美国食品与药品管理局（FDA）授予其cobomarsen孤儿药称号，用于治疗T细胞淋巴瘤。
Cobomarsen是miRagen开发的miR-155抑制剂，在多种血液癌细胞中均发现miR-155的含量异常增高。目前Cobomarsen正在两项临床研究中进行开发，包括皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的2期临床试验和成人T-细胞白血病/淋巴瘤（ATLL）的1期临床试验。
miRagen总裁兼首席执行官William S表示：“这是cobomarsen发展的重要里程碑，我们相信cobomarsen有潜力用于治疗其他miR-155升高的癌症类型患者的潜力。 ”
T细胞淋巴瘤（如ATLL和CTCL等）在美国，合起来占不到非霍奇金淋巴瘤的15％。T细胞淋巴瘤的类型很多，但都很少见。microRNA-155的过表达与多种T细胞淋巴瘤和其他血液癌的预后不良有关。
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