FDA授予FT-4202治疗镰状细胞病的孤儿药称号
2020-04-16 Allan MedSci原创
专注于罕见血液学疾病和癌症的临床阶段生物制药公司FORMA近日宣布，美国FDA已授予其FT-4202孤儿药称号，FT-4202目前正处于临床开发中，可作为镰状细胞病（SCD）的潜在疗法。
专注于罕见血液学疾病和癌症的临床阶段生物制药公司FORMA近日宣布，美国FDA已授予其FT-4202孤儿药称号，FT-4202目前正处于临床开发中，可作为镰状细胞病（SCD）的潜在疗法。FT-4202是丙酮酸激酶R（PKR）的活化剂，临床前研究证明，FT-4202能够治疗SCD贫血和血管闭塞。
FORMA首席执行官Frank Lee评论说：“尽管FDA近期批准了用于SCD的疗法，但仍无真正能够缓解疾病的创新疗法”。镰状细胞病（SCD）是由单基因突变引起的最常见疾病之一。SCD是一种纯合性异常血红蛋白（HbS）遗传病。血管阻塞可导致反复疼痛发作（以前称为镰状细胞危象），以及各种可致终生残疾和/或早逝的严重器官系统并发症。HbS系β珠蛋白链第六位的谷氨酸被缬氨酸替代后的产物，这会产生一种血红蛋白四聚体（α2/βS2），这种四聚体在脱氧时几乎不溶解。
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